Investing.com — Ionis Pharmaceuticals Inc (NASDAQ:IONS) hisseleri, Avrupa’daki kalıtsal anjiyoödem tedavisi için olumlu bir düzenleyici gelişmenin ardından Cuma günü yüzde 3,1 yükseldi.
Avrupa İlaç Ajansı’nın İnsan Tıbbi Ürünleri Komitesi (CHMP), 12 yaş ve üzeri yetişkinlerde ve ergenlerde tekrarlayan kalıtsal anjiyoödem ataklarının rutin önlenmesi için DAWNZERA (donidalorsen) için olumlu bir görüş benimsedi. Bu görüş, nihai onay kararı için Avrupa Komisyonu’na iletildi.
DAWNZERA, dünya genelinde yaklaşık 50.000 kişide 1 kişiyi etkileyen, potansiyel olarak yaşamı tehdit eden şişme ataklarına neden olan nadir bir genetik durum olan kalıtsal anjiyoödemi (HAE) tedavi etmek için tasarlandı. CHMP tavsiyesi, Faz 3 OASIS-HAE ve OASISplus çalışmalarının olumlu sonuçlarına dayanıyordu. Bu çalışmalar, aylık HAE atak oranlarında önemli ve sürekli bir azalma gösterdi.
Ionis CEO’su Brett P. Monia şöyle dedi: “CHMP’den gelen olumlu görüşün, DAWNZERA’yı destekleyen güçlü klinik kanıtları ve AB’de HAE ile yaşayan insanlara anlamlı bir fayda sağlama potansiyelini yansıttığına inanıyoruz.”
Bu tedavi, aynı endikasyon için Ağustos 2025’te ABD Gıda ve İlaç Dairesi’nden (FDA) onay aldı. Otsuka Pharmaceutical, Ionis ile yapılan bir ortaklık kapsamında donidalorseni Avrupa ve Asya Pasifik bölgelerinde pazarlama konusunda münhasır haklara sahip.
Avrupa Komisyonu tarafından onaylanması halinde DAWNZERA, Avrupa pazarındaki HAE hastaları için yeni bir tedavi seçeneği sunacak.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
